Sisu
- Mis on harva kasutatav ravim?
- Miks mõned ravimid on harva kasutatavad ravimid
- Stimulid harva kasutatavate ravimite väljatöötamise suurendamiseks
- USA haruldaste toodete arendamise büroo
- 1983. aasta USA harva kasutatavate ravimite seadus
- Harva kasutatavate ravimite seadus USA farmaatsias
- Näide harva kasutatavate ravimite seadusest tulenevate ravimite kohta
- Harva kasutatavate ravimite rahvusvaheline uurimis- ja arendustegevus
- Harva kasutatavate ravimite komitee
- Harva kasutatavate ravimite määrus
Mis on harva kasutatav ravim?
Harva kasutatav ravim on ravim (ravim), mis jääb vähearenenud ettevõtte puudumise tõttu ravimi kasumlikuks leidmiseks.Sageli on ravimi mittetulunduslik põhjus see, et on suhteliselt vähe inimesi, kes ostavad ravimit, kui seda kaalutakse ravimi tootmiseks vajalike uuringute ja arendustööga. Lihtsamalt öeldes on harva kasutatavad ravimid need, millest ettevõtted ei looda palju raha teenida, ja suunavad oma jõupingutused hoopis ravimitesse, mis toovad raha sisse.
Miks mõned ravimid on harva kasutatavad ravimid
Farmaatsia- (ravimite) ja biotehnoloogiaettevõtted uurivad ja arendavad pidevalt uusi ravimeid ravimite ravimiseks ning uusi ravimeid tuleb turule sageli. Haruldaste haiguste või häirete käes vaevlevad inimesed seevastu ei näe oma haiguste puhul sama uimastite uurimist. Selle põhjuseks on asjaolu, et nende arv on väike ja seetõttu on nende haruldaste haiguste raviks kasutatavate uute ravimite (tavaliselt harva kasutatavate ravimite) potentsiaalne turg samuti väike.
Haruldane haigus esineb Ameerika Ühendriikides vähem kui 200 000 isikul või Euroopa Liidus vähem kui 5 inimesel 10 000 inimese kohta. Ameerika Ühendriikide ja Euroopa Liidu valitsuse reguleerivad asutused on seega astunud samme selle erinevuse vähendamiseks ravimiarenduses
Stimulid harva kasutatavate ravimite väljatöötamise suurendamiseks
Tunnistades, et USA-s pole haruldaste häirete jaoks välja töötatud piisavaid ravimeid ja ravimifirmad kannavad harvaesinevate ravimite väljatöötamisel tegelikult rahalist kahju, võttis USA kongress 1983. aastal vastu harva kasutatavate ravimite seaduse.
USA haruldaste toodete arendamise büroo
USA toidu- ja ravimiamet (FDA) vastutab Ameerika Ühendriikide turul olevate ravimite ohutuse ja tõhususe tagamise eest. FDA asutas harva kasutatavate ravimite väljatöötamise büroo (OOPD), et aidata harva kasutatavate ravimite (ja muude haruldaste häirete korral kasutatavate meditsiinitoodete) väljatöötamisel, sealhulgas pakkuda uurimistoetusi.
Harva kasutatavad ravimid, nagu ka teised ravimid, tuleb uuringute ja kliiniliste uuringute abil ikkagi leida ohutu ja tõhus, enne kui FDA need turustamiseks heaks kiidab.
1983. aasta USA harva kasutatavate ravimite seadus
Harva kasutatavate ravimite seadus pakub stiimuleid, et ärgitada ettevõtteid välja töötama ravimeid (ja muid meditsiinitooteid) haruldaste häiretega inimeste väikestele turgudele (USA-s mõjutab 47 protsenti haruldastest häiretest vähem kui 25 000 inimest). Need stiimulid hõlmavad järgmist:
- Föderaalsed maksukrediidid harva kasutatava ravimi väljatöötamiseks tehtud uuringute eest (kuni 50 protsenti kuludest).
- Garanteeritud seitsmeaastane ravimite müügi monopol esimesele ettevõttele, kes sai FDA konkreetse ravimi müügiloa. See kehtib ainult ravimi heakskiidetud kasutamise kohta. FDA võib heaks kiita ka teise taotluse erinevaks kasutamiseks ning ettevõttel oleksid ka selle kasutamise jaoks ainuõiguslikud turustusõigused.
- Ravimite heakskiitmise taotlustasudest ja FDA iga-aastastest tootetasudest loobumine.
Enne harva kasutatavate ravimite seaduse vastuvõtmist oli haruldaste haiguste raviks saadaval vähe harva kasutatavaid ravimeid. Alates seadusest on FDA heaks kiitnud USAs turustamiseks üle 200 harva kasutatava ravimi.
Harva kasutatavate ravimite seadus USA farmaatsias
Alates harva kasutatavate ravimite seaduse jõustumisest 1983. aastal on see vastutav paljude ravimite väljatöötamise eest. 2012. aasta seisuga oli selle protsessi käigus heaks kiidetud vähemalt 378 ravimit ja nende arv kasvab jätkuvalt.
Näide harva kasutatavate ravimite seadusest tulenevate ravimite kohta
Heakskiidetud ravimite hulgas on selliseid:
- Adrenokortikotroopne hormoon (ACTH) infantiilsete spasmide raviks
- Tetrabenasiin Huntingtoni tõvega inimestel esineva korea raviks
- Ensüümi asendusravi glükogeeni ladustamishäire, Pompe tõbi
Harva kasutatavate ravimite rahvusvaheline uurimis- ja arendustegevus
Sarnaselt USA kongressiga on ka Euroopa Liidu (EL) valitsus tunnistanud vajadust suurendada harva kasutatavate ravimite uurimist ja arendamist.
Harva kasutatavate ravimite komitee
1995. aastal asutatud Euroopa Ravimiamet (EMEA) vastutab EL-i turul olevate ravimite ohutuse ja efektiivsuse tagamise eest. See koondab 25 ELi liikmesriigi teadusressursse. 2000. aastal moodustati harva kasutatavate ravimite komitee (COMP), et jälgida harva kasutatavate ravimite arengut ELis.
Harva kasutatavate ravimite määrus
Euroopa Ülemkogu vastuvõetud määrus harva kasutatavate ravimite kohta pakub stiimuleid harva kasutatavate ravimite (ja muude haruldaste häirete korral kasutatavate meditsiinitoodete) väljatöötamiseks ELis, sealhulgas:
- Turustamisloa andmise protsessiga seotud tasudest loobumine.
- Garanteeritud 10-aastane monopoolne ravimimüük esimesele ettevõttele, kes sai ravimi EMEA-l turustuskinnituse. See kehtib ainult ravimi heakskiidetud kasutamise kohta.
- Ühenduse müügiluba - keskne müügiloa andmise menetlus, mis laieneb kõikidele ELi liikmesriikidele.
- Protokolliabi, mis tähendab teadusnõu andmist ravimifirmadele mitmesuguste arendatavate ravimite jaoks vajalike testide ja kliiniliste uuringute kohta.
Harva kasutatavate ravimite määrusel on ELis sama kasulik mõju, mis harva kasutatavate ravimite seadusel USA-s, suurendades harvaesinevate häirete korral harva kasutatavate ravimite väljatöötamist ja turustamist.
Harva kasutatavate ravimite seadus
Sel ajal on harvaesinevate ravimite seaduse osas palju vaidlusi: skaala ühel poolel on vajadus haruldaste haiguste ravi järele ja teiselt poolt küsimused jätkusuutlikkuse kohta. Õnneks on need teod nii USA-s kui ka Euroopas tõstnud teadlikkust paljude haruldaste haiguste kohta, mis kokku liites pole sugugi haruldased.
- Jaga
- Klapp
- E-post
- Tekst