Müelodüsplastiliste sündroomide (MDS) ravi

Posted on
Autor: Tamara Smith
Loomise Kuupäev: 24 Jaanuar 2021
Värskenduse Kuupäev: 1 Mai 2024
Anonim
Müelodüsplastiliste sündroomide (MDS) ravi - Ravim
Müelodüsplastiliste sündroomide (MDS) ravi - Ravim

Sisu

Müelodüsplastiline sündroom ehk MDS hõlmab mitmesuguseid häireid, mis mõjutavad luuüdi funktsioneerimist. Luuüdi muudab hüübimiseks uued punased verelibled, valged rakud ja trombotsüüdid, mistõttu halb luuüdi funktsioon võib põhjustada aneemiat, madalat rakkude arvu ja muud probleemid.

MDS-i peamised probleemid on a) need madalad arvud ja kõik nendega seotud probleemid ning b) MDS-i potentsiaal areneda vähi-ägedaks müeloidleukeemiaks või AML-iks.

Erinevat tüüpi MDS-e ravitakse väga erinevalt. Kõik MDS-i ravimeetodid ei sobi igale MDS-iga patsiendile. MDS-ravi võimalused hõlmavad toetavat ravi, madala intensiivsusega ravi, kõrge intensiivsusega ravi ja / või kliinilisi uuringuid.

Ravi kaalutlused

Arstiga oma MDS-i raviplaani arutamisel võivad nn patsiendiga seotud tegurid olla väga olulised. Patsiendiga seotud tegurite näited hõlmavad järgmist:

  • Kuidas te enne MDS-i diagnoosimist igapäevaste toimingutega läbi saite
  • Muud teie haigusseisundid
  • Sinu vanus
  • Erinevate ravide finantskulud
  • Millised raviriskid on teile vastuvõetavad

Teie konkreetse MDS-vormi omadused on samuti väga olulised. Spetsiifiliste omaduste ja leidude näited hõlmavad järgmist:


  • Teie luuüdi geneetilise testimise markerid ja tulemused, mis aitavad määrata teile saadaolevaid võimalusi, tõenäosust, et teie MDS areneb leukeemiaks, ja milliseid tulemusi võib teatud ravimeetoditest oodata.
  • Kuidas teie MDS mõjutab teie vereringes olevate tervete rakkude arvu
  • Kui raske on teie haigus ebaküpsete rakkude arvu järgi teie luuüdis

Plaanis arvestavad ka teie eesmärgid, mida soovite ravist välja jätta. Erinevate ravieesmärkide näited hõlmavad järgmist:

  • Lihtsalt selleks, et end paremini tunda
  • Piirake oma vajadust nii paljude vereülekannete järele
  • Parandage oma aneemiat, neutropeeniat ja trombotsütopeeniat
  • Saavuta remissioon
  • Parandage oma MDS

Vaata ja oota

Patsientide jaoks, kellel on madala riskiga MDS, nagu on kindlaks määranud rahvusvaheline prognoosimissüsteem või IPSS, ja stabiilne täielik vereanalüüs (CBC), on mõnikord parim lähenemisviis teraapiale vajaduse korral vaatlus ja tugi.


Sellisel juhul tuleb teil jälgida oma luuüdi muutusi, mis võivad viidata haiguse progresseerumisele. Regulaarsed CBC-d, samuti luuüdi aspiraat ja biopsia võivad olla osa seirest.

Toetav ravi

Toetav ravi viitab MDS-i ravimiseks ja juhtimiseks kasutatavatele ravimeetoditele; need ravimeetodid võivad inimese seisundit oluliselt parandada, kuid nad lõpetavad MDS-i põhjustavate rakkude reaalse rünnaku.

Ülekandmine

Kui teie verepilt hakkab langema ja teil tekivad sümptomid, võib teile kasu olla punaste vereliblede või trombotsüütide vereülekanne. Ülekande tegemise otsus sõltub teistest teie haigusseisunditest ja enesetundest.

Raua ülekoormus ja kelaatravi

Kui hakkate iga kuu nõudma mitut vereülekannet, võib teil tekkida oht, et teil tekib raua ülekoormuse seisund. Punaste vereliblede ülekande kõrge rauasisaldus võib põhjustada teie keha rauavarude suurenemist. Nii kõrge rauasisaldus võib teie organeid tegelikult kahjustada.


Arstid saavad ravida ja ära hoida raua ülekoormust mitme vereülekande korral, kasutades ravimeid, mida nimetatakse raua kelaativateks ravimiteks, mis hõlmavad suukaudset ravi, deferasiroksi (Exjade) või infusiooni, mida nimetatakse deferoksamiinmesülaadiks (Desferal). Riikliku vähivõrgustiku (NCCN) praktilised juhised pakuvad kriteeriume, mille alusel arst võib otsustada, kas vajate raua kelaatravi.

Kasvutegurid

Teatud MDS-aneemiaga inimesed võivad saada kasu kasvufaktorite ravimitest, mida nimetatakse erütropoetiini stimuleerivateks aineteks või valkudeks (ESA-d). ESA-de näideteks on alfaepoetiin (Eprex, Procrit või Epogen) või pikema toimeajaga darbepoetiin alfa (Aranesp). Neid ravimeid süstitakse teie rasvkoesse (nahaalune süst). Kuigi need ravimid ei ole kõigile MDS-i patsientidele kasulikud, võivad need mõnel vereülekannet ennetada.

Teie arst võib pakkuda teile kolooniat stimuleeriva faktori, näiteks G-CSF (Neupogen) või GM-CSF (leukiin) kasutamist, kui teie valgete vereliblede arv MDS-i tagajärjel väheneb. Kolooniat stimuleerivad tegurid aitavad teie kehal toota rohkem haigusi, mis võitlevad valgete vereliblede vastu, mida nimetatakse neutrofiilideks. Kui teie neutrofiilide arv on madal, on teil suurem oht ​​ohtliku infektsiooni tekkeks. Hoidke silma peal nakkuse või palaviku tunnuste suhtes ja pöörduge võimalikult kiiresti tervishoiuteenuse osutaja poole.

Madala intensiivsusega teraapia

Madala intensiivsusega ravi viitab madala intensiivsusega kemoteraapia või ainete kasutamisele, mida nimetatakse bioloogilise vastuse modifitseerijateks. Neid ravimeetodeid pakutakse peamiselt ambulatoorsetes tingimustes, kuid mõned neist võivad vajada toetavat ravi või aeg-ajalt hospitaliseerimist, näiteks sellest tuleneva infektsiooni raviks.

Epigeneetiline teraapia

Ravimite rühm, mida nimetatakse hüpometüleerivateks või demetüleerivateks aineteks, on uusimad relvad MDS-i vastases võitluses.

FDA on asatsitidiini (Vidaza) heaks kiitnud kasutamiseks kõigis Prantsuse-Ameerika-Suurbritannia (FAB) klassifikatsioonides ja kõigis MDS-i IPSS-i riskikategooriates. Seda ravimit manustatakse tavaliselt nahaaluse süstina 7 päeva järjest, iga 28 päeva järel vähemalt 4-6 tsükli jooksul. Asatsitidiini uuringud on näidanud, et umbes 50% suurema riskiga MDS-i patsientidest täheldab paranemist ja elukvaliteedi tõusu.Asatsitidiin põhjustab sageli vererakkude arvu esialgse languse, mis võib taastuda alles pärast esimest või kahte tsüklit.

Teine hüpometüleerivate ainete tüüp, mida kasutatakse MDS-i ravis, on detsitabiin (Dacogen). Struktuurilt väga sarnane asatsitidiiniga on FDA heaks kiidetud ka kõigi MDS-i tüüpide jaoks. Ravirežiim oli tavaliselt seotud madala intensiivsusega toksilisusega ja seetõttu peetakse seda ka madala intensiivsusega raviks. Detsitabiini võib manustada intravenoosselt või subkutaanselt.

Immunosupressiivne ravi ja bioloogilise ravivastuse modifikaatorid

MDS-is surevad või surevad punased verelibled, valged verelibled ja trombotsüüdid enne, kui nad on piisavalt küpsed, et vabaneda luuüdist vereringesse. Mõnel juhul vastutavad selle eest lümfotsüüdid (teatud tüüpi valgeverelibled). Nende patsientide jaoks võib olla efektiivne kasutada immuunsüsteemi mõjutavat ravi.

Mitte keemiaravi, madala intensiivsusega ained (bioloogilise vastuse modifikaatorid) hõlmavad anti-tümotsüütide globuliini (ATG), tsüklosporiini, talidomiidi, lenalidomiidi, kasvajavastase nekroosifaktori retseptori sulandvalku ja D-vitamiini analooge. Kõik need on näidanud vähemalt mõnda varajases uuringus, kuid paljud vajavad rohkem kliinilisi uuringuid, et mõista erinevat tüüpi MDS-ide efektiivsust.

Inimestel, kellel on teatud tüüpi MDS, mida nimetatakse 5q-sündroomiks ja mille kromosoomis 5 on geneetiline defekt, võib olla reaktsioon ravimile nimega lenalidomiid (Revlimid). Tavaliselt kasutatakse lenalidomiidi madala või keskmise IPSS-i riskiga MDS-i patsientidel, kes sõltuvad punaste vereliblede ülekandest. Lenalidomiidi uuringutes oli paljudel patsientidel vereülekandevajadus vähenenud - tegelikult peaaegu 70% - kuid trombotsüütide ja neutrofiilide arv oli jätkuvalt madal. Lenalidomiidiga uuritakse endiselt kõrgema riskiga MDS-i või muude alatüüpide kui 5q-sündroomi ravimise eeliseid.

Suure intensiivsusega teraapia

Keemiaravi

Teatud suurema riskiga MDS-i või FAB-tüüpi RAEB ja RAEB-T patsiente võib ravida intensiivse keemiaraviga. Selle keemiaravi, sama tüüpi, mida kasutatakse ägeda müelogeense leukeemia (AML) ravis, eesmärk on hävitada luuüdis ebanormaalsete rakkude populatsioon, mis viib MDS-ni.

Kuigi kemoteraapia võib mõnel MDS-i patsiendil olla kasulik, on oluline arvestada, et teiste haigustega eakatel patsientidel on täiendavaid riske. Ravi võimalik kasu peab üles kaaluma sellega kaasneva riski.

Jätkuvad uuringud intensiivse kemoteraapia tulemuste võrdlemiseks asatsitidiini või detsitabiini tulemustega.

Tüvirakkude siirdamine

Kõrge riskiga IPSS MDS-iga patsiendid võivad oma haiguse ravida allogeense tüvirakkude siirdamisega. Kahjuks piirab selle protseduuri kõrge riskiga olemus selle kasutamist. Tegelikult võib allogeensete tüvirakkude siirdamisel olla raviga seotud suremus kuni 30%. Seetõttu kasutatakse seda ravi tavaliselt ainult noorematel ja hea tervisega patsientidel.

Praegustes uuringutes uuritakse mitte-müeloablatiivsete nn mini-siirdamiste rolli MDS-i eakatel patsientidel. Kuigi traditsiooniliselt on seda tüüpi siirdamisi peetud vähem efektiivseteks kui tavalisi siirdamisi, võib nende vähenenud toksilisus teha neist võimaluse patsientidele, kes muidu ei kõlba.

Kokkuvõte

Erinevate MDS-tüüpide ja erinevate patsienditüüpide tõttu ei ole kõigile sobivat ravi. Seetõttu on oluline, et MDS-i patsiendid arutaksid kõiki võimalusi oma tervishoiutöötajaga ja leiaksid ravi, mis annaks neile parimaid eeliseid minimaalse toksilisusega.

Kliinilised uuringud MDS-i uuemate ravimeetoditega on käimas, nii et püsige lainel. Näiteks uuritakse ruksolitiniibi (Jakafi) madala või keskmise riskiga MDS-ga patsientide raviks.