Sisu
- 1. Inotuzumabi osogamütsiin (Besponsa) ägeda lümfotsütaarse leukeemia korral
- 2. Lenalidomiid (Revlimid) pärast siirdamist hulgimüeloomis
- 3. Fikseeritud kombinatsiooniga kemoteraapia ägeda müeloidse leukeemia korral
Allpool toodud ravi edusamme võib vaadelda pigem väikeste sammudena kui hiiglaslike hüpetena; need ravimeetodid võivad siiski pakkuda ellujäämiseeliseid, mis võivad mõjutatud inimeste jaoks olla äärmiselt tähendusrikkad.
Mõnel juhul võivad tekkivad ravimeetodid isegi lootuse leegi põlema panna - et võib-olla jätkatakse ravivat ravi, näiteks luuüdi siirdamist, kuid varem ei pruugi see olla võimalus.
Tuleb arvestada ellujäämise kasvu koos kõrvaltoimete ja toksilisusega; sellistes olukordades soovivad patsiendid elada tavaliselt nii hästi kui võimalik (elukvaliteet) ja nii kaua kui võimalik (ellujäämine).
Hiljuti heakskiidetud teraapiad
Narkootikum | Uuritud haigus | Võrdlev eelis |
Inotuzumabi osogamütsiin (Besponsa) | Ägenenud või tulekindel B-rakk ALL | Täieliku ravivastuse saavutas 35,8 protsenti (tavalise raviga võrreldes vaid 17,4 protsenti) 8,0 kuu keskmine ellujäämisaeg (vs 4,9 kuud standardravi korral) |
Lenalidomiid (Revlimid) | Äsja diagnoositud hulgimüeloom | Lenalidomiidi säilitusravi pärast siirdamist vähendas suremust 25 protsenti võrreldes platseebo või vaatlusega. Paranenud elulemus ilma haiguse progresseerumiseta: 52,8 kuud lenalidomiidi kasutamisel versus 23,5 kuud |
Daunorubitsiini ja tsütarabiini süsteliposoom (Vyxeos) | Äsja diagnoositud raviga seotud AML (t-AML) AML koos müelodüsplaasiaga seotud muutustega (AML-MRC) | Paranenud elulemus võrreldes patsientidega, kes said eraldi ravimeid daunorubitsiini ja tsütarabiiniga (keskmine üldine elulemus 9,56 kuud vs 5,95 kuud). |
1. Inotuzumabi osogamütsiin (Besponsa) ägeda lümfotsütaarse leukeemia korral
Ameerika vähiliidu hinnangul oli Ameerika Ühendriikides 2017. aastal oodata umbes 5970 uut ägeda lümfotsütaarse leukeemia (ALL) juhtumit, samal aastal suri umbes 1440 inimest. Hoolimata viimaste aastakümnete paranemisest paljude erinevate verevähi ravis, on nende ALL-iga patsientide prognoos endiselt halb.
Allogeenne tüvirakkude siirdamine (luuüdi siirdamine doonorilt) pakub potentsiaalselt lubadust ravida ALL-iga täiskasvanuid. Siiski tuleb ületada takistus: täieliku remissiooni madal määr praeguste kemoteraapia režiimidega. Tüvirakkude siirdamine eeldab tavaliselt, et inimene on haiguse täieliku remissiooni saavutanud, ja kahjuks tähendab see, et suhteliselt vähesed täiskasvanud, kellel on retsidiivne või ravile allumatu B-raku ALL (haigus, mis on hoolimata ravist tagasi tulnud), saavad siirdamisele minna.
Seega on ravimiarendajad otsinud uusi vahendeid nende vähirakkude sihtimiseks. Rakkude ründamine, millel on marker nimega CD22, võib olla üks sellistest vahenditest õigetes oludes. CD22 on molekul, mille teevad teatud keha rakud ja mis paigutavad need rakud peaaegu nagu sildid raku välisküljele rakumembraani. B-raku ALL-ga patsientidel on vähirakkudel see CD22 molekul umbes 90 protsendil juhtudest - ja see on vähiravi valdkonnas üsna hea koefitsient.
Inotuzumabi osogamütsiin (Besponsa) on humaniseeritud anti-CD22 monoklonaalne antikeha, mis on kinnitatud kaliheamitsiini külge - aineks, mis võib hävitada sihtrakke.
Inotuzumabi osogamütsiini nimetatakse konjugaadiks, kuna see on antikeha, mis on kinnitatud või konjugeeritud agensiga, mis võib rakke hävitada. Antikeha osa otsib rakke, millel on CD22 marker, ja konjugaadi osa hävitab suunatud raku.
FDA kiitis inotuzumabi osogamütsiini heaks kliinilise uuringu tõendite põhjal, kus teadlased uurisid ravimi ohutust ja efektiivsust võrreldes alternatiivse kemoteraapia režiimiga. Selles uuringus osales 326 patsienti, kellel oli retsidiivne või refraktaarne B-raku ALL ja kes olid saanud ühte või kahte eelnevat ravi.
FDA andmetel koges 218 hinnatud patsienti 35,8 protsenti inotuzumabi osogamütsiini saanud patsientidest täielikku vastust keskmiselt 8,0 kuud; alternatiivset keemiaravi saanud patsientidest koges täielikku ravivastust ainult 17,4 protsenti, keskmiselt 4,9 kuud. Seega on inotuzumabi osogamütsiin oluline uus ravivõimalus ägenenud või tulekindlate B-rakkude ALL jaoks.
Inotuzumabi osogamütsiini tavaliste kõrvaltoimete hulka kuuluvad trombotsüütide madal tase (trombotsütopeenia), teatud valgete vereliblede madal tase (neutropeenia, leukopeenia), infektsioon, punaste vereliblede madal tase (aneemia), väsimus, tugev verejooks (hemorraagia), palavik ( palavik (febriilne neutropeenia), maksakahjustus (transaminaaside ja / või gamma-glutamüültransferaasi tõus), kõhuvalu ja kõrge bilirubiini sisaldus veres (hüperbilirubineemia). Täiendava ohutusteabe saamiseks lugege täielikku teavet ravimi väljakirjutamise kohta.
2. Lenalidomiid (Revlimid) pärast siirdamist hulgimüeloomis
Vastavalt hiljutise metaanalüüsi uuringu tulemustele vähenes lenalidomiidi säilitusravi pärast autoloogse vereloome tüvirakkude siirdamist (luuüdi siirdamine ise annetamise teel) 25 protsenti võrreldes platseebo või hiljuti diagnoositud hulgimüeloomiga patsientide vaatlusega.
McCarthy ja tema kolleegid analüüsisid patsientide andmeid kolmest randomiseeritud kliinilisest uuringust Ameerika Ühendriikidest, Prantsusmaalt ja Itaaliast. Uuringutes osalesid äsja diagnoositud hulgimüeloomiga patsiendid, kes said ise annetatud (autoloogse) luuüdi siirdamise ja seejärel 1208 neist raviti hiljem lenalidomiidiga, samas kui 603 patsienti said kas platseebot või neid lihtsalt jälgiti või jälgiti.
Lenalidomiidiga ravitud patsientidel oli paranenud elulemus ilma haiguse progresseerumiseta, võrreldes platseebot või vaatlust saanud patsientidega (52,8 kuud vs 23,5 kuud). Kokku suri 490 patsienti. Lenalidomiidi rühmas täheldati märkimisväärset kasu elulemusest.
Suuremal osal patsientidest lenalidomiidi rühmas esines hematoloogiline teine esmane pahaloomuline kasvaja ja tahke kasvaja teine esmane pahaloomuline kasvaja; platseebo / vaatlusrühmas olid aga progresseerumise, kõigist põhjustest tingitud suremuse või müeloomi tagajärjel tekkivad suremused suuremad.
3. Fikseeritud kombinatsiooniga kemoteraapia ägeda müeloidse leukeemia korral
AML on kiiresti arenev vähk, mis algab luuüdist ja põhjustab kiiresti suurenenud valgete vereliblede arvu vereringes. Sel aastal diagnoositakse AML umbes 21 380 inimesel ja umbes 10 590 AML-iga patsienti sureb selle haiguse tõttu.
Vyxeos on kemoteraapiaravimite daunorubitsiini ja tsütarabiini fikseeritud kombinatsioon, mis võib aidata mõnel patsiendil elada kauem kui siis, kui nad saaksid neid kahte ravi eraldi. FDA kiitis Vyxeose heaks kahte tüüpi ägeda müeloidse leukeemia (AML) täiskasvanute raviks:
- Äsja diagnoositud raviga seotud AML (t-AML) ja
- AML koos müelodüsplaasiaga seotud muutustega (AML-MRC).
T-AML esineb kemoteraapia või kiirituse tüsistusena umbes 8–10 protsendil kõigist vähihaigustest. Keskmiselt toimub see viie aasta jooksul pärast ravi. AML-MRC on AML-i tüüp, mis on seotud teatud verehaiguste ja muude leukeemiarakkude peamiste mutatsioonidega. Nii t-AML-iga kui ka AML-MRC-ga patsientidel on oodatav eluiga väga madal.
Kliinilises uuringus elasid 309 patsienti, kellel oli äsja diagnoositud t-AML või AML-MRC, kes randomiseeriti saama Vyxeosid või eraldi manustatud daunorubitsiini ja tsütarabiini ravimeetodeid. Vyxeose saanud patsiendid elasid kauem kui patsiendid, kes said eraldi üldine elulemus 9,56 kuud vs 5,95 kuud).
Sagedased kõrvaltoimed olid verejooksud (verejooks), madala valgevereliblede arvuga palavik (febriilne neutropeenia), lööve, kudede turse (tursed), iiveldus, limaskestade põletik (mukosiit) ja muud kõrvaltoimed, sealhulgas seedetrakti probleemid , tõsised infektsioonid ja ebanormaalne südamerütm (arütmia).