Mida teada Spinraza (Nusinerseni süstimine) kohta

Sisu

• Kasutab
• Enne võtmist
• Annustamine
• Kõrvalmõjud
• Hoiatused ja koostoimed

Spinraza (nusinersen) on süstitav ravim, mida kasutatakse harvaesineva ja sageli surmaga lõppeva päriliku haiguse raviks, mida nimetatakse seljaaju lihase atroofiaks (SMA). Spinraza suudab haigusest mõjutatud inimestel aeglustada lihaskontrolli järkjärgulist kadu, pikendab ellujäämisaega ja parandab motoorset funktsiooni koguni 51%.

Spinraza manustatakse tavapäraste süstide abil seljaaju ümbritsevasse vedelikku. Sageli esinevate kõrvaltoimete hulka kuuluvad ülemiste ja alumiste hingamisteede infektsioonid.

Spinraza on esimene USA toidu- ja ravimiameti (FDA) poolt heaks kiidetud ravim SMA raviks. See on kulukas - hinnangulise hinnasildiga on esimesel aastal 750 000 dollarit ja sellele järgneval aastal 375 000 dollarit. Siiski võib Spinraza olla tasuta saadaval neile, kes kvalifitseeruvad rahalise abi saamiseks.

Seljaaju lihasatroofia (SMA) on haruldane haigus, mis mõjutab ligikaudu ühte iga 11 000 sünnituse kohta.

Seljaaju lihasatroofia põhjused

Kasutab

Spinraza on geeniteraapia vorm, mis ravib igat tüüpi SMA-d lastel ja täiskasvanutel. SMA on põhjustatud geneetilistest mutatsioonidest, mis kahjustavad valgu tootmist, mida nimetatakse ellujäämise motoorseks neuroniks (SMN). Kui selgroo neuronite elus ja toimimiseks pole piisavalt SMN-i, võib SMA-ga inimestel tekkida lihaste kontrolli kadumine, lihaste kurnatus ja hingamisfunktsiooni häired.

Spinraza toimib stimuleerides lähedalt seotud geeni, mida SMA ei mõjuta. Ilma Spinrazata ei suuda see suguluses olev geen toota keha varustamiseks piisavalt SMN-i; Spinrazaga on võimalik saavutada kasulik tase.

Spinraza on heaks kiidetud nelja SMA klassifikatsiooni raviks:

• 1. tüüpi SMA, mida nimetatakse ka Werdnig-Hoffmanni haiguseks, on SMA kõige raskem vorm ja see ilmneb tavaliselt sünnil või varsti pärast seda. Seda tüüpi lastel on tavaliselt piiratud liikumis- või istumisvõime ning hingamis- ja neelamisraskused. Surm saabub tavaliselt enne 2. eluaastat.
• 2. tüüpi SMA on SMA vahevorm. Jalad kipuvad rohkem mõjutama kui käed. Keskmine eluiga võib varieeruda lapsepõlvest täiskasvanuni, sõltuvalt sümptomite raskusastmest.
• 3. tüüpi SMA, mida nimetatakse ka Kugelberg-Welanderi sündroomiks või juveniilse seljaaju lihase atroofiaks, on SMA kerge vorm, mis võib lüüa igal ajal alates lapsepõlvest kuni täiskasvanuks saamiseni. Seda tüüpi inimestel on raske istuvast asendist tõusta, kuigi eluiga tavaliselt ei muutu.
• 4. tüüpi SMA avaldub alles teisel või kolmandal elukümnendil, sel ajal võib lihasnõrkus aeglaselt areneda koos teiste SMA sümptomitega.

Praegused tõendid näitavad, et ravivastus on suurem, kui Spinraza-ravi alustatakse varsti pärast diagnoosi, mitte hiljem. See kehtib eriti 1. tüüpi SMA puhul.

Lülisamba lihasatroofia sümptomid

Enne võtmist

Spinrazat kasutatakse SMA esmavaliku ravis. Praegu pole ravimi kasutamisel vastunäidustusi.

Kuid FDA soovitab enne ravi võtta algtestid, et hinnata neeruensüüme, trombotsüütide arvu ja vere hüübimisaega. See võimaldab arstidel jälgida neerutoksilisust või hüübimishäireid, mis võivad mõnda kasutajat mõjutada.

Spinraza on esimene, kuid mitte ainult geeniteraapia, mida kasutatakse SMA raviks. Teist, nimega Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), võib kasutada alla 2-aastastel lastel, ehkki selle hinnasilt - umbes 2 miljonit dollarit ühekordse infusiooni korral - võib piirata tervisekindlustusandjate heakskiitu.

Kuidas ravitakse selgroo lihasatroofiat

Annustamine

Spinraza on saadaval 5-milliliitristes (ml) üheannuselistes viaalides intratekaalseks süstimiseks (süstimine seljaaju ümbritsevasse tserebrospinaalvedelikku). Iga 5 ml viaal sisaldab 12 milligrammi (mg) nusinerseeni.

Spinraza soovitatav annus lastele ja täiskasvanutele on 12 mg süsti kohta.

Spinraza nõuab induktsiooni (laadimist) annust, mis hõlmab nelja eraldi süsti. Kolm esimest tarnitakse 14-päevaste intervallidega. Neljas manustatakse vähemalt 30 päeva pärast kolmandat süsti. Seejärel manustatakse säilitusannus iga nelja kuu tagant.

Kuidas võtta ja säilitada

Spinrazat manustab haiglas, kirurgiakeskuses või arsti kabinetis nimme punktsioonides (seljaaju kraanides) kogenud tervishoiutöötaja.

Süstekoha tuimastamiseks kasutatakse lokaalanesteetikumi. Nõela õigeks paigaldamiseks imikutele, väiksematele lastele või selgroo deformatsiooniga inimestele võib osutuda vajalikuks ultraheli.

Kui Spinraza annus jääb vahele, tuleb see anda niipea kui võimalik. Optimaalsete tulemuste tagamiseks tuleks teha kõik selleks, et kinni pidada ettenähtud ajakavast.

Spinrazat hoitakse külmkapis (2 ° C kuni 8 ° C / 36 ° F kuni 46 ° F) ja lastakse enne võtte soojenemist toatemperatuurini (77 F / 25 C). Vastutaval tervishoiuteenuse osutajal on ülesanne ravimit säilitada ja manustada. Spinrazat tuleks hoida originaalpakendis. Kui see eemaldatakse originaalpakendist, ei tohiks jahutamise aeg toatemperatuuril ületada 30 tundi.

Kõrvalmõjud

Spinraza võib põhjustada kõrvaltoimeid, eriti hingamisteede infektsioone. Mõned kõrvaltoimed on juhitavad, teised võivad vajada ravi katkestamist.

Sage

Spinraza sagedased kõrvaltoimed (mis mõjutavad vähemalt 5% kasutajatest) hõlmavad järgmist:

• Alumiste hingamisteede infektsioonid (sealhulgas kopsupõletik, bronhiit ja bronhioliit)
• Ülemiste hingamisteede infektsioonid (sealhulgas nohu, mitteallergiline riniit, farüngiit ja trahheiit)
• Peavalu
• Süstekoha valu
• Seljavalu
• Kõhukinnisus
• Ninakinnisus
• Kõrvapõletik

On teada, et esinevad ka ravimilööbed, kuigi need kipuvad olema madala raskusastmega ja kaovad ise ilma ravita.

Harvem võib Spinraza kahjustada vere hüübimist ja põhjustada seisundit, mida nimetatakse trombotsütopeeniaks (madalad trombotsüüdid). Enamik juhtumeid on suhteliselt kerged ja trombotsüütide arv langeb isegi pideva kasutamise korral harva alla 50 000. Sellegipoolest tuleb ravi katkestada, kui trombotsüütide arvu sümptomid ja / või langus on tõsised.

Vaatlusuuringud on näidanud, et Spinraza võib takistada kasvavate imikute pikkust. Siiski on ebaselge, kas ravimi peatamine aitab kahjustuse kõrvaldada.

Raske

Veelgi enam, Spinraza võib mõnel lapsel häirida selgroo moodustumist. Üks selline ilming on skolioos, selgroo ebanormaalne kõverus, mis mõjutab kuni 5% Spinraza kasutajatest.

Kuigi Spinraza kasutamisel on raske skolioos haruldane, võib selgroo mis tahes kõrvalekalle komplitseerida ravimi intratekaalset manustamist.

Neerude toksilisus on veel üks probleem. Kuna Spinraza eritub kehast uriiniga, võib see mõnikord kahjustada neerude õrnaid filtreid, mida nimetatakse glomeruliteks. Mõnel juhul võib see põhjustada potentsiaalselt surmaga lõppevat seisundit, mida nimetatakse glomerulonefriidiks.

Ravimitoksilisuse vältimiseks jälgib arst teie neerufunktsiooni, eriti valgu hulga suurenemist uriinis (glomerulaarse kahjustuse peamine näitaja).

Kuidas selgroo lihasatroofiat diagnoositakse

Hoiatused ja koostoimed

Kuigi Spinraza kasutamist raseduse ajal ei ole piisavalt uuritud inimestel, ei olnud tiinetel hiirtel ega küülikutel, kellele manustati Spinraza süsti, loote kahjustamise märke.

Kuna pole teada, kas nusinerseeni võib imikutele rinnapiima kanduda, pidage enne Spinraza-ravi alustamist nõu oma arstiga, et kaaluda imetamise eeliseid ja riske.

Spinrazal ei arvata olevat märkimisväärseid ravimite ja ravimite koostoimeid, kuna sellel on minimaalne toime tsütokroom P450-le (ravimi metabolismis osalev ensüüm).

Kuidas pääseda juurde tootja ravimiabile

Üldiselt on iga valitsusvälise kindlustusega isik, kellel on sissetulekust sõltumata 0 dollari suurune kopeerimisabi. Spinrazat võidakse pakkuda kindlustuseta abikõlblikele isikutele tasuta.

Lisateabe saamiseks pöörduge Finantsabi programm SMA360 ° aadressil 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Seljaaju motoorse neuroni haiguste tüübid

• Jaga
• Klapp
• E-post
• Tekst