Sisu
Reumatoidartriidi (RA) ravimitorustik, mida tootjad praegu arendavad, sisaldab paljutõotavaid uusi ravimeid, mis võiksid aidata parandada selle kurnava haigusega inimeste väljavaateid ja elukvaliteeti. Nende hulka kuuluvad filgotiniib, plivensia ja teised, millest te pole ehk kuulnud.Bioloogiliste ainete kasutuselevõtt 1990. aastate lõpus muutis RA ravi põhjalikult ja sellest ajast alates on teadlased avastanud hulgaliselt teavet haiguse progresseerumise, sümptomite paranemise ja selle kohta, kuidas uuenduslikud tulevased ravimeetodid võivad veelgi parandada RA-ga inimeste elu. Need teadmised pakuvad uuringuid patsientide elu parandamiseks.
RA-ravi on traditsiooniliselt keskendunud põletikuradade ja reaktsioonide sihtimisele, kuid nüüd on mõned teadlased keskendunud teistele elementidele, mis mõjutavad immuunsüsteemi talitlushäireid ja reumatoidartriidi progresseerumist.
Kui ravim on väljatöötamisel, tähendab see, et tootja testib seda, kas sellel on soovitud toime ja milliseid kõrvaltoimeid see võib põhjustada. See pikk ja vaevarikas protsess hõlmab mikroorganismide ja loomade laboriuuringuid, inimkatseid ning USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) heakskiitmisprotsessi.
Mis on kliiniliste uuringute eesmärk?
Filgotiniib
2019. aasta lõpus esitas Gilead Sciences, Inc. FDA-le uue ravimitaotluse selektiivse Janus Kinaas 1 (JAK-1) inhibiitori filgotiniibi (GLPG0634) saamiseks. Taotlus taotleb suukaudsete ravimite heakskiitmist täiskasvanute raviks, "kes elavad mõõduka kuni raske" RA-ga.
JAK-i inhibiitorid takistavad ühe või mitme Janus-kinaasi ensüümi aktiivsust, mis vastutavad RA-s täheldatud põletikku ja immuunvastuseid põhjustavate rakusignaalide eest.
Väga selektiivne JAK-1 inhibiitor on suunatud konkreetsele ensüümile, mitte kogu rühmale. Teadlased oletavad, et see kitsam siht võib tähendada vähem kõrvaltoimeid ja suuremaid potentsiaalseid annuseid.
Filgotiniib on lõpetanud 3. faasi kliinilised uuringud. Lisaks FDA-le esitatud taotlusele on Gilead esitanud ka prioriteetse läbivaatamise taotluse, mis võib heakskiitmisprotsessi kiirendada.
Kuidas JAK-i inhibiitorid töötavadPeficitiniib
Peficitiniib on suukaudsed JAK-1 ja JAK-3 inhibiitorid, mida uuritakse RA suhtes. Siiani on see RA-ravimina lubatud kasutada ainult Jaapanis, kus seda turustatakse Smyrafi nime all.
JAK-1 ja JAK-3 inhibiitorina on peficitiniib suunatud kahele spetsiifilisele Janus kinaasi ensüümile. Kaks 3. faasi uuringut on näidanud, et see ravim võib parandada tulemusi mõõduka kuni raske RA-ga inimestel, kes ei reageeri hästi metotreksaadile ja muudele ravimeetoditele.
Uuringud näitavad, et ravim parandab sümptomeid ja pärsib liigeste hävitamist.
Peficitiniib läbib FDA heakskiitmisprotsessi mõõduka kuni raske RA-ga täiskasvanutele, kes ei talu või kellel on metotreksaadi vastus ebapiisav.
Selle soovituslik kasutamine on kas monoteraapiana (eraldi võetuna) või kombinatsioonis haigust modifitseerivate reumavastaste ravimitega (DMARD-id).
Plivensia
Plivensia (sirukumab) on süstitud interleukiin-6 (IL-6) inhibiitor. Interleukiin-6 on teie immuunsüsteemi toodetud aine, mis on seotud põletikuga. Arvatakse, et ravimid, mis seda pärsivad, aitavad põletikku vähendada.
2017. aastal lükkas FDA tagasi Plivensia uue ravimitaotluse, viidates uimasteid tarvitavate inimeste surmade arvu tasakaalustamatusele võrreldes kontrollrühmaga. Kuid 2018. aRMD avatud Aruandes öeldakse, et sirukumabi ohutusprofiil sarnaneb kõigi IL-vastaste ainetega. FDA peab neid tõendeid veel läbi vaatama.
Uuringud näitavad, et Plivensia võib kahe aasta jooksul vähendada RA kliinilisi tunnuseid ja sümptomeid ning vähendada kahjustusi võrreldes DMARDidega. 3. faasi uuringud näitavad, et see võib oluliselt vähendada RA sümptomeid ja pärssida struktuurse kahjustuse progresseerumist ning et see nii inimestel, kellel pole DMARD-idega edu.
Kui see lõpuks heaks kiidetakse, konkureeriks Plivensia kahe teise praegu turul oleva IL-6 inhibiitoriga, Actemera (totsilizumab) ja Kevzara (sarilumab).
ART-I02
ART-I02 uurib biofarmatseutiline ettevõte Athrogen. See on geeniteraapia ravim, mis võib vähendada beeta-interferooni (IFN-β), mis toodab RA arengut soodustavaid valke.
Prekliinilised uuringud on näidanud, et üks ART-I02 süstimine loomadele on kasulik RA ja muud tüüpi artriidi, sealhulgas artroosi sümptomite ohjamiseks.
Teadlased uurivad nüüd ART-102 mõju inimesele.
ATI-450 / CDD-450
Varem nimetati seda ravimit CDD-450-ks, kuid kui Aclaris Therapeutics, Inc. omandas selle arendava ettevõtte, muutus nimetus ATI-450-ks. (Tähtnumbrilised tähised määratakse enne geneeriliste ravimite nimetusi.)
See on klassifitseeritud selektiivseks p38-alfa MAPK inhibiitoriks, mis tähendab, et see blokeerib rakuside, mis võib põhjustada põletikku.
2018. aasta uuring, millest teatatiEksperimentaalse meditsiini ajakiri leiab, et ATI-450 võib vähendada RA-ga seotud kahjustusi. ATI-450 on mõeldud põletiku peatamiseks ja võib-olla suudab vähendada põletikuliste autoimmuunhaigustega, sealhulgas RA-ga seotud kahjustusi.
2020. aasta alguses teatas Aclaris oma esimese I faasi inimkatse positiivsetest tulemustest ja kavatsusest minna edasi II faasi uuringutele.
Eeldatakse, et sellel uuel ravimil on bioloogiliste ravimite suhtes mõningaid eeliseid. Bioloogilisi ravimeid tuleb süstida vereringesse, mis muudab need patsientide jaoks kalliks ja ebapopulaarseks. Lisaks võib teie immuunsüsteem näha bioloogilisi ravimeid võõraste sissetungijatena ja lükata need tagasi. ATI-450 oleks saadaval pillidena ja eeldatavasti ei avaldaks see immuunsüsteemile sama negatiivset mõju.
Iberiotoksiin
See ebatavaline ravim põhineb skorpionimürgil. Näriliste 2018. aasta uuring, millest teatatiFarmakoloogia ja eksperimentaalse terapeutika ajakiri demonstreerisid, et skorpionimürgi komponentidel võib olla võimalik vähendada RA raskusastet loommudelites. Mõnel juhul on teadlaste sõnul see isegi liigesekahjustused vastupidine.
Pealegi näitab see uuring, et iberiotoksiinil võib olla vähem kõrvaltoimeid kui muud tüüpi RA ravimitel.
Teadlaste arvates võib iberiotoksiin blokeerida fibroblastitaoliste sünoviotsüütide (FLS) toimet, mis nende arvates mängivad rolli RA-s. Nad oletavad, et FLS võib eritada liigestesse kahjustavaid ühendeid, mis seejärel ründavad immuunrakke, soodustades liigesepõletikke ja -valusid.
RA iberiotoksiiniga seotud uuringud on varajases staadiumis, nii et selle ohutuse või efektiivsuse kohta on vähe teada.
Sõna Verywellist
Käimasolevad RA-ravimite uurimistööd jätkuvad, teadlased kogu maailmas uurivad uusi võimalusi RA ennetamiseks ja diagnoosimiseks ning efektiivse ja odavama ravi pakkumiseks. Lootus on aidata RA-ga inimestel saavutada kvaliteetne ja valuvaba elu.