Mida peaksite teadma Meckeli-Gruberi sündroomi kohta

Posted on
Autor: Roger Morrison
Loomise Kuupäev: 8 September 2021
Värskenduse Kuupäev: 12 November 2024
Anonim
Mida peaksite teadma Meckeli-Gruberi sündroomi kohta - Ravim
Mida peaksite teadma Meckeli-Gruberi sündroomi kohta - Ravim

Sisu

Meckel-Gruberi sündroom, tuntud ka kui dysencephalia splanchnocystica, Meckeli sündroom ja Gruberi sündroom, on geneetiline häire, mis põhjustab mitmesuguseid raskeid füüsilisi defekte. Nende tõsiste defektide tõttu surevad Meckeli sündroomiga patsiendid tavaliselt enne sündi või vahetult pärast seda.

Geneetilised mutatsioonid

Meckeli sündroom on seotud mutatsiooniga vähemalt ühes kaheksast geenist. Nende kaheksa geeni mutatsioonid moodustavad umbes 75 protsenti Meckel-Gruberi juhtumitest. Ülejäänud 25 protsenti on põhjustatud veel avastamata mutatsioonidest.

Selleks, et lapsel oleks Meckel-Gruberi sündroom, peavad mõlemad vanemad kandma defektse geeni koopiaid. Kui mõlemad vanemad kannavad defektset geeni, on nende lapsel 25-protsendiline tõenäosus. On 50-protsendiline tõenäosus, et nende laps pärib ühe geenikoopia. Kui laps pärib ühe geeni koopia, on ta haigusseisundi kandja. Neil endal seda seisundit pole.


Levimus

Meckel-Gruberi sündroomi esinemissagedus varieerub 1-st 13 250-st 1-ni 140 000 elusündinud sündimusest. Uuringud on näidanud, et see mõjutab tõenäolisemalt mõnda populatsiooni, näiteks soome päritolu inimesi (üks 9 000 inimesest) ja Belgia päritolu inimesi (umbes 1 inimene 3000-st). Muid kõrgeid esinemissagedusi on leitud Kuveidi beduiinide seas (1 3500-st) ja gudžarati indiaanlaste seas (1 1300-st).

Nendel populatsioonidel on ka kõrge kandjate määr: defektsete geenide koopiat kannab 1 kuni 50 kuni 1 18 inimest. Vaatamata nendele levimusmääradele võib see seisund mõjutada nii etnilist päritolu kui ka mõlemat sugu.

Sümptomid

Meckel-Gruberi sündroom on tuntud spetsiifiliste füüsiliste deformatsioonide, sealhulgas:

  • Suur eesmine pehme koht (fontanel), mis võimaldab mõnel aju ja seljavedelikul välja paisuda (entsefalotsele)
  • Südame defektid
  • Suured neerud, mis on täis tsüste (polütsüstilised neerud)
  • Täiendavad sõrmed või varbad (polüdaktüülia)
  • Maksa armistumine (maksafibroos)
  • Mittetäielik kopsude areng (kopsu hüpoplaasia)
  • Huulelõhed ja suulaelõhed
  • Suguelundite kõrvalekalded

Tsüstilised neerud on kõige levinum sümptom, millele järgneb polüdaktüülia. Enamik Meckel-Gruberi surmajuhtumeid on tingitud kopsu hüpoplaasiast, kopsu mittetäielikust arengust.


Diagnoos

Meckel-Gruberi sündroomiga imikuid saab diagnoosida nende välimuse järgi sündides või ultraheli abil enne sündi. Enamik ultraheli abil diagnoositud juhtumeid diagnoositakse teisel trimestril. Kuid kvalifitseeritud tehnik suudab esimesel trimestril haigusseisundi tuvastada. Trisoomia 13, mis on peaaegu sama surmaga lõppev haigus, millel on sarnased sümptomid, saab läbi viia kromosoomianalüüsi kas koorionvilluse proovide või lootevee uuringu abil.

Ravi

Kahjuks ei ravita Meckel-Gruberi sündroomi, sest lapse vähearenenud kopsud ja ebanormaalsed neerud ei saa elu toetada. Selle seisundi suremus on 100 protsenti mõne päeva jooksul pärast sündi. Kui raseduse ajal avastatakse Meckel-Gruberi sündroom, võivad mõned pered raseduse katkestada.