Vähile eelsoodumusega pered: Li-Fraumeni sündroom

Posted on
Autor: Judy Howell
Loomise Kuupäev: 2 Juuli 2021
Värskenduse Kuupäev: 15 November 2024
Anonim
Vähile eelsoodumusega pered: Li-Fraumeni sündroom - Ravim
Vähile eelsoodumusega pered: Li-Fraumeni sündroom - Ravim

Sisu

Li-Fraumeni sündroom ehk LFS on geneetiline seisund, mis soodustab inimesi mitmesuguste vähkide tekkeks. LFS-i põdevatel inimestel tekivad need vähid sageli varem kui kogu elanikkonnale tüüpiline. LFS-is võib olla ka suurem teine ​​või järgnev vähk.

Seda sündroomi tuvastati esmakordselt mitmes peres, kus juba elu alguses tekkis mitmesuguseid erinevaid vähke, eriti sarkoome. Lisaks tundus, et pereliikmetel on elu jooksul tõenäolisem mitme, uue ja erineva vähi tekkimine. Frederick Li ja noorem Joseph Fraumeni olid arstid, kes esimest korda nendest avastustest teatasid 1969. aastal ja nii sai LFS oma nime.

Miks on suurem vähirisk?

Li-Fraumeni sündroomiga inimestel on suurem vähirisk, kuna nad on pärinud nn iduliini mutatsioonina olulises geenis nimega TP53.

Iduliini mutatsioon on geneetiline muutus, mis on toimunud mõjutatud indiviidi vanemate iduliinis - see tähendab, et algul esineb mutatsioon munasarjade või munandite rakkudes, mis põhjustavad muna ja sperma. Nendes rakkudes esinevad mutatsioonid on ainsad mutatsioonide liigid, mida saab eostamise ajal otse järglastele edasi anda, kui muna ja sperma kohtuvad sügootiks. Seega mõjutavad iduliini mutatsioonid uue järglase keha kõiki rakke; seevastu arenevad somaatilised mutatsioonid mingil hetkel indiviidis kusagil pärast kontseptsiooni või palju, palju hiljem, ja need mõjutavad muutuvat arvu rakke kehas.


LFS-iga perede iduliini peamised mutatsioonid on need, mis mõjutavad geeni TP53 funktsiooni. Vähiuuringute maailmas on geen TP53 nii kriitiline, et seda nimetatakse "genoomi valvuriks".

TP53 on kasvaja supressori geen - see tähendab, et see on geen, mis kaitseb rakku vähi tekkimise teel. Kui see geen muteerub nii, et see ei toimi nii, nagu on ette nähtud, või et selle funktsioon oleks oluliselt vähenenud, võib rakk areneda vähiks, sageli koos teiste geneetiliste muutustega. TestimineTP53 iduliini mutatsioonid töötati esmakordselt välja 1990. aastal, kui seos p53 ja LFS vahel kinnitati. Sellest ajast alates on kogu maailmas peaaegu 250 mutatsiooniTP53 geen on tuvastatud.

LFS-iga on seostatud ka mutatsiooni teises geenis, hCHK2, kuid selle tähendus on ebaselge. HCHK2 geen on kasvaja supresseeriv geen, mis aktiveerub vastusena DNA kahjustusele. Seda mutatsiooni kannavad ainult vähesed pered ja kannatanutel on pahaloomuliste kasvajate vahemik sarnane TP53 mutatsioonidega perekondadele.


Kui suur on risk?

Hinnanguliselt on LFS-iga inimesel 40-aastaseks saamisel vähktõve tekkimise tõenäosus 50% ja 60-aastaseks saamise tõenäosus 90%.Kui teil on LFS, sõltub teie individuaalne risk osaliselt sellest, kas olete mees või naine, emastel on tavaliselt suurem risk kui meestel.

Kui vaadata 50-aastaselt LFS-iga meeste ja naiste eluaegset vähiriski, siis vähktõve tekkimise risk jaguneb järgmiselt: naistel 93% ja meestel 68%. Kui neil vähk areneb, kipuvad naised seda vähki haigestuma ka varasemas eas: keskmiselt 29 aastat, meestel 40 aastat.

Naiste suurem risk on peamiselt tingitud varakult algavast rinnavähist, selgub Mai ja tema kolleegide uuringust. Need teadlased leidsid ka, et naiste seas, kellel oli TP53 mutatsioonide suhtes positiivne tulemus, oli rinnavähk ülekaalukalt kõige levinum pahaloomuline kasvaja. Rinnavähi kumulatiivne esinemissagedus oli 60-aastaselt umbes 85%. Samas uuringus suurenes rinnavähi risk naise 20ndates eluaastates, mis kinnitas, et 20. eluaastast algav rinnavähi sõeluuring on hea tava LFS-ga naistel.


See TP53 mutatsioonide riski tase on võrreldav emastel, kellel on iduliini mutatsioonid BRCA1 ja BRCA2 - need geenid tõusid esile, kui populaarsed aruanded olid tehtud BRCA1 / 2 mutatsioonide ja ennetavate mastektoomiate geneetilise testimise kohta (kuulsused nagu Angelina Jolie).

Millega on seotud põhilised vähid?

Iga vähk võib areneda igal inimesel igal ajal. Siiski on teada, et LFS-iga inimestel on varajane vähidiagnoos ja neil on kogu elu jooksul suur hulk vähivorme, sealhulgas järgmine:

  • Osteosarkoom- kõige levinum vähktõbi, mis algab luudest
  • Pehmete kudede sarkoomid- teatud tüüpi vähk, mis areneb teatud kudedest, nagu rasv, lihased, närvid, kiudkuded, veresooned või sügavad nahakuded
  • Varakult algav rinnavähk
  • Ajukasvajad
  • Leukeemia- verd moodustavate rakkude vähk
  • Neerupealiste koore kartsinoom- neerupealise koore vähk, mis on neerupealiste välimine kiht. Neerupealised asuvad neerude peal ja neil on oluline roll erinevate hormonaalsete funktsioonide täitmisel.

Kleihues'i 1997. aasta uuringus oli LFS-is kõige sagedamini tuvastatud sarkoom osteosarkoom, mis vastas 12,6% juhtudest, millele järgnesid ajukasvajad (12%) ja pehmete kudede sarkoomid (11,6%). Pehmete kudede sarkoomidest tuvastatakse kõige sagedamini rabdomüosarkoome (RMS). Teiste teatatud harvemate sarkoomide hulka kuuluvad fibrosarkoomid (mida ei peeta enam tõeliseks üksuseks), ebatüüpilised fibroksantoomid, leiomüosarkoomid, orbitaalsed liposarkoomid, spindlirakkude sarkoomid ja diferentseerumatud pleomorfsed sarkoomid. Hematoloogilised kasvajad või verevähid (näiteks äge lümfoblastiline leukeemia ja Hodgkini lümfoom) ja neerupealiste koore kartsinoomid esinesid vastavalt 4,2 ja 3,6%.

Kuna on tuvastatud rohkem perekondi, kellel on LFS-ile tüüpilised geneetilised mutatsioonid, on sellega seotud palju rohkem vähke.

LFS-i vähi spekter on laienenud, hõlmates melanoomi, kopsu, seedetrakti, kilpnäärme, munasarjade ja muid vähke.

Traditsiooniliste hinnangute põhjal näib pehmete kudede sarkoomi ja ajuvähi tekkimise oht olevat suurim lapsepõlves, samas kui osteosarkoomi risk võib olla kõige suurem noorukieas ja naissoost rinnavähi risk suureneb märkimisväärselt umbes 20-aastaselt ja jätkub vanemaks täiskasvanuks saamine. See statistika võib siiski muutuda, kuna vähi eelsoodumusega geenide testimise tavad on arenenud.

Kuidas määratakse Li-Fraumeni sündroom?

Selle sündroomi jaoks on erinevad kriteeriumid ja määratlused. Mõned on kaasavamad kui teised. Klassikaline LFS on kõige piiravam määratlus, kuna see nõuab sarkoomidiagnoosi enne 45. eluaastat, samas kui järgnevad määratlused, nagu Chompreti kriteeriumid, üritasid arenevate teaduslike teadmiste põhjal kokku panna kasvaja tüüpide ja vanuse diagnoosimisel.

Klassikalised LFS-i kriteeriumid:

  • Teil diagnoositakse sarkoom (vähitüüp, mis hõlmab lihase / skeleti / liigeste / rasva päritolu rakke) enne 45-aastast ja
  • Esimese astme sugulane (vanem, õde-vend või laps), kellel on vähk, mis on diagnoositud enne 45-aastast ja
  • Veel üks esimese või teise astme sugulane (sealhulgas tädid, onud ja palju muud), kellel on vähk, mis on diagnoositud enne 45-aastast või sarkoom, mis on diagnoositud igas vanuses.

Li-Fraumeni-laadsed (LFL) kriteeriumid:

  • LFL-i kriteeriumid hõlmavad laiemat võrku, hõlmates muid vähitüüpe ja hõlmates mõnda sugulast, kellel on diagnoositud pärast 45-aastast, ja kasutusel on kaks erinevat määratlust:
  • Kase määratlus: teil on diagnoositud mis tahes lapsepõlve vähk või sarkoom, ajukasvaja või neerupealiste kartsinoom, mis on diagnoositud enne 45-aastast ja esimese või teise astme sugulane, kellel on tüüpiline Li-Fraumeni vähk (sarkoom, rinnavähk, ajukasvaja, neerupealiste koore kartsinoom või leukeemia) igas vanuses ja esimese või teise astme sugulane, kellel on vähk enne 60-aastast.
  • Angerja määratlus: teil on igas vanuses 2 esimese või teise astme sugulast, kellel on Li-Fraumeni seotud pahaloomulised kasvajad (sarkoom, rinnavähk, ajukasvaja, leukeemia, neerupealiste kortikaalne kasvaja, melanoom, eesnäärmevähk, kõhunäärmevähk).

Kriteeriumid:

  • Teil on enne 46-aastast vananemist kasvaja, mis kuulub Li-Fraumeni kasvaja spektrisse (pehmete kudede sarkoom, osteosarkoom, premenopausaalne rinnavähk, ajukasvaja, neerupealiste kortikaalne kartsinoom, leukeemia või bronhoalveolaarne kopsuvähk).javähemalt üks esimese või teise astme sugulane, kellel on Li-Fraumeni kasvaja (välja arvatud rinnavähk, kui teil on rinnavähk) enne 56-aastast või mitme kasvajagavõi
  • Teil on mitu kasvajat (välja arvatud mitu rinnakasvajat), millest kaks kuuluvad Li-Fraumeni kasvaja spektrisse ja esimene neist ilmnes enne 46-aastastvõi
  • Teil diagnoositakse adrenokortikaalne kartsinoom või soonkesta kasvaja, sõltumata perekonna ajaloost.

Vastavalt Schneideri ja tema kolleegide LFS-i ülevaatele on vähemalt 70% kliiniliselt diagnoositud isikutest (st kasutades ülaltoodud määratlusi) tuvastatav kahjulik iduliini mutatsioon kasvaja supressori geenis TP53.

Vähktõve juhtimine

Kui LFS-iga isikul tekib vähk, on soovitatav rutiinne vähiravi, välja arvatud rinnavähk, kus teise rinnavähi riskide vähendamiseks ja ka kiiritusravi vältimiseks on soovitatav mitte lumpektoomia, vaid mastektoomia.

LFS-iga põdevatel inimestel soovitatakse võimaluse korral vältida kiiritusravi, et vähendada sekundaarsest kiirgusest põhjustatud pahaloomuliste kasvajate riski. Kui aga kiiritust peetakse meditsiiniliselt vajalikuks, et parandada antud pahaloomulise kasvaja korral ellujäämise võimalust, võib seda kasutada raviarsti ja patsiendi äranägemisel.

Sõelumine ja jälgimine

Ekspertide poolt on üha enam kutsutud üles saavutama üksmeelt selles osas, kuidas FLS-iga peresid tuleks läbi vaadata ja hoolitseda. Kuigi teadus areneb kiiresti, puudub kahjuks selline konsensus kõigis valdkondades.

Kahjulike esinemissagedus TP53 mutatsioonid üldpopulatsioonis pole teada ja FLSi tegelik sagedus pole teada. Hinnangud varieeruvad vahemikus 1 000 kuni 1 000 000. Kuna rohkem peresid läbib TP53 testimise, võib LFSi tegelik levimus selgemaks saada.

Rinnavähi riski käsitlemine

Ameerika Ühendriikides soovitatakse riikliku üldise vähivõrgustiku (National Comprehensive Cancer Network, NCCN) suunistes iga-aastast rinnanäärme MRI-d vanuses 20–29 aastat ning iga-aastast MRI-d ja mammograafiat 30–75-aastaselt. Austraalias soovitatakse riiklikes suunistes pakkuda kahepoolset mastektoomiat, vastasel juhul on soovitatav iga-aastane rinnanäärme MRI 20–50 aastat. Schon ja tema kolleegid soovitavad kaaluda riski vähendava kahepoolse mastektoomia või rindade skriinimise võimalust naistel, kellel pole vähki ja kellel on mutatsioonTP53 geen.

NCCN soovitused

Tuginedes järeldusele, et rinnavähi risk suureneb pärast teist kümnendit märkimisväärselt, on soovitused sisaldanud kahepoolse mastektoomia arvestamist alates 20. eluaastast. Rinnavähi aastane riskirühm saabub umbes 40–45-aastaselt ja seejärel väheneb, nii et kahepoolne mastektoomia on vähem kasu üle 60-aastastele naistele.

  • Rindade teadlikkus alates 18. eluaastast, perioodiline ja järjepidev rindade enesekontroll.
  • Kliiniline rindade eksam iga 6–12 kuu järel, alates 20. eluaastast
  • Vanus 20–29 aastat, iga-aastane rindade MRI skriinimine kontrastiga
  • Vanus 30–75 aastat, iga-aastane rindade MRI skriining kontrastsuse ja mammogrammiga, arvestades Tomosünteesi
  • Vanus> 75 aastat, juhtimist tuleks kaaluda individuaalselt.
  • Naistel, kellel on TP53 mutatsioon ja keda ravitakse rinnavähi tõttu ning kellel pole kahepoolset mastektoomiat, tuleb sõeluuringu jätkata iga-aastase rinna MRI ja mammogrammiga, nagu eespool kirjeldatud.
  • Kui arutatakse riski vähendava mastektoomia võimalust, peaks olema nõu kaitse taseme, vanusespetsiifilise vähiriski, rekonstrueerimisvõimaluste ja teiste vähktõvega konkureerivate riskide osas. Sellistesse aruteludesse tuleks kaasata riski vähendava mastektoomia psühhosotsiaalsed, sotsiaalsed ja elukvaliteedi aspektid.

Muu vähiriski käsitlemine

NCCN soovitused

  • Põhjalik füüsiline eksam, sealhulgas neuroloogiline läbivaatus kõrge kahtlusnäitajaga harvaesinevate vähkide ja teiste pahaloomuliste kasvajate osas vähist ellujäänutel iga 6–12 kuu järel.
  • Kolonoskoopia ja ülemine endoskoopia iga 2–5 aasta tagant, alustades vanusest 25 aastat või 5 aastat enne perekonna teadaolevat kõige varasemat käärsoolevähki (olenevalt sellest, kumb saabub varem).
  • Iga-aastane dermatoloogiline uuring algab 18 aastast.
  • Iga-aastane kogu keha MRI
  • Iga-aastast aju MRI võib teha kogu keha MRI osana või eraldi eksamina.

Muud skriiningu ja järelevalve vormid

LFS-iga täiskasvanutel viidi läbi positronemissioontomograafia (FDG-PET) / CT-uuringute pilootkatse, mis tuvastas kasvajad 15 isikul kolmel. Need PET-CT skannid, ehkki sobivad teatud kasvajate leidmiseks, suurendavad ka iga kord, kui neid tehakse, kiirituskiirgust, mistõttu see skaneerimismeetod peatati ja on üle läinud kogu keha MRT-le täiskasvanuteleTP53 kahjulikud variandid.

Mitmed uurimisrühmad on hakanud kasutama intensiivset sõeluuringuprogrammi, mis hõlmab kogu keha kiiret MRT, aju MRI, kõhuõõne ultraheliuuringut ja neerupealiste koore funktsiooni laborikatseid. Selline jälgimisprogramm võib parandada LFS-iga inimeste ellujäämist, tuvastades kasvajad enne sümptomite ilmnemist, kuid on vaja rohkem uuringuid, et näidata, et selline režiim töötab LFS-iga täiskasvanutel ja lastel.

LFS-iga inimestelt on küsitud nende suhtumise kohta vähijälgimisse ja enamik näib uskuvat järelevalve väärtusesse kasvajate varases staadiumis avastamiseks. Nad teatasid ka kontrolli- ja turvatundest, mis on seotud osalemisega tavalises seireprogrammis

Laste testimine TP53 mutatsioonide suhtes

Lapsi ja noorukeid on võimalik testida LFS-i iseloomulike mutatsioonide osas, kuid on tõstatatud muret selle võimalike riskide, eeliste ja piirangute pärast, sealhulgas tõestatud järelevalve- või ennetusstrateegiate puudumine ning häbimärgistamise ja diskrimineerimise pärast.

Alla 18-aastaseid isikuid on soovitatav testidaTP53 patogeenseid variante saab teha programmi raames, mis pakub nii testieelset kui ka -järgset teavet ja nõustamist.

  • Jaga
  • Klapp
  • E-post
  • Tekst