Sisu
Vanusega seotud kollatähni degeneratsioon (AMD) on Ameerika Ühendriikides kõige sagedasem pimeduse põhjus. Seisund võib esineda kahes vormis, sealhulgas märg AMD ja kuiv AMD. AMD-d ei ole praegu võimalik ravida ja haiguse kuiva vormi jaoks pole muid ravimeetodeid (välja arvatud ennetavad meetmed).
Teadlased töötavad kõvasti, et leida uusi lahendusi makulaarse degeneratsiooni läbimurde, tekkivate raviviiside ja uute uuringute näol, mis aitavad AMD-ga inimestel hoida oma nägemust nii kaua kui võimalik.
AMD tüübid
Kuival AMD-l ja märjal AMD-l on erinevad omadused.
Kuiv AMD
Kuiv AMD on haiguse kõige levinum vorm; see hõlmab väga väikeste kollaste ladestuste, nn drusenide olemasolu, mida arstid saavad silmaeksami abil tuvastada.
Drusenid on vananemise normaalse osana; kuid AMD-s hakkavad need hoiused kasvama (suuruse ja / või arvu järgi). See druseni suurenemine võib alustada makula (võrkkesta keskosa lähedal ovaalne kollakas ala) seisundi halvenemise protsessi.
Makula vastutab selge, sirgjoonelise nägemise eest.) Võrkkest on valgustundlike rakkude kiht, mis kutsub esile närviimpulsse, mis saadetakse nägemisnärvile, seejärel rändavad ajju, kus moodustuvad kujutised.
Kuiva AMD progresseerumisel hakkavad drusenid kasvama ja / või suurenema ning kesknärvisüsteem võib makula halvenemise tõttu aeglaselt väheneda.
Mida oodata, kui teil on kuiv kollatähni degeneratsioonMärg AMD
Kuiv AMD võib areneda haiguse märgaks vormiks. Märg AMD hõlmab ebanormaalseid veresooni, mis hakkavad võrkkesta all arenema. Märg AMD progresseerub sageli väga kiiresti ja võib põhjustada inimesele nägemiskaotuse nende ebaküpsete veresoonte ödeemi või verejooksu tõttu, mille tulemuseks on makula kiire kahjustus.
Mida peaks teadma makulaarse märgade degeneratsiooni kohta
Kliiniliste uuringute faasid
Et mõista potentsiaalse uue ravi või ravimi seisukohta, arvestades tarbijale kättesaadavaks muutumise tõenäosust, on oluline mõista meditsiiniuuringutest veidi.
Uus ravim või ravi peab enne toote üldsusele turustamist või müümist edukalt läbima kliiniliste uuringute mitu etappi. Meditsiiniuuringutel on mitu etappi, sealhulgas:
- I etapp: Eksperimentaalset ravi või ravimeid katsetatakse piiratud arvul inimestel (tavaliselt 20–80 uuringus osalejat). Selle algfaasi eesmärk on testida ravimi ohutust ja tuvastada võimalikke kõrvaltoimeid.
- II etappKui ravimit või ravi peetakse potentsiaalselt ohutuks, läheb see II faasi testimisse, mille eesmärk on jätkuvalt jälgida selle ohutustaset. Selles etapis osaleb suurem rühm (tavaliselt 100 kuni 300 uuringus osalejat).
- III etapp: Pärast seda, kui ravim või ravi on osutunud suhteliselt ohutuks ja tõhusaks, katsetatakse seda uuesti (III faasi uuringus), kus teadlased hindavad efektiivsust ja ohutust võrreldes tavalise raviga. Selles etapis osaleb palju suurem rühm (umbes 1000 kuni 3000) uuringus osalejaid. Kui ravim või ravi on selle etapi läbinud, saab seda hinnata USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) heakskiidu saamiseks.
- IV etapp: Kui uus ravi või ravim on saanud FDA heakskiidu, testitakse seda veel kord IV faasi uuringus, mille eesmärk on hinnata selle pikaajalist ohutust ja efektiivsust nendel, kes võtavad uut ravimit või kellele manustatakse uut ravi.
Märg AMD tekkiv ravi
Kui teil on vanusega seotud kollatähni degeneratsioon, võite põnevil teada saada, et silmapiiril on väga paljutõotavaid uusi ravimeid ja ravimeetodeid.
Ameerika Oftalmoloogiaakadeemia andmetel oli kõigest 20 aastat tagasi, kui inimesel tekkis märg AMD, nägemise kaotus otsene. Kuid 2005. aastal oli murranguline uus ravi, mida nimetatakse anti-VEGF-i (sealhulgas sellised ravimid nagu Lucentis, Eylea ja Avastin ) sai kättesaadavaks.
Need VEGF-vastased ravimid takistavad veresoonte kasvu, kontrollides seejärel lekkeid ja aeglustades makula kahjustusi. Ekspertide sõnul on ravi niiske AMD-ga inimeste keskse nägemise säilitamiseks väga tõhus.
Mis on VEGF-vastased ravimid?
Lühend VEGF - mis tähistab veresoonte endoteeli kasvufaktorit - on valk, mis on oluline uute veresoonte kasvu ja arengu jaoks. Kui silma süstitakse, aitavad VEGF-vastased ravimid peatada nende uute, ebanormaalsete veresoonte kasvu.
Võib-olla on AMD märja ravi praeguseks peamiseks puuduseks asjaolu, et VEGF-vastaseid ravimeid tuleb süstida (otse silma tagaossa) iga nelja kuni kuue nädala tagant.
Täna on lootust uut tüüpi VEGF-vastaste ravimeetodite jaoks, mida ei ole vaja manustada nii sageli kui praegust nelja kuni kuue nädala režiimi. Mõned eksperdid ütlevad, et mõned tänapäeval välja töötatavad ravimeetodid võivad seda haigust isegi ravida.
Kuidas vanusega seotud kollatähni degeneratsiooni ravitakseVõrkkesta geeniteraapia
Üks paljulubav märg AMD ravimeetod hõlmab võrkkesta geeniteraapiat alternatiivina igakuistele silma süstidele. Geeniteraapia eesmärk on rakendada keha enda VEGF-vastase toote loomiseks, sisestades inimese DNA-sse VEGF-vastast geeni kandva kahjutu viiruse (nn adeno-seotud viirus / AAV).
Täpsemalt öeldes nõuab RGX-314 geeniteraapia ainult ühte süsti, kuid see tuleb läbi viia kirurgilise protseduuri abil. See ravi valmistub praegu kliiniliste uuringute II faasi astumiseks.
Uuringud RGX-314 kohta
Nüüd, kui FDA on võrkkesta geeniteraapia heaks kiitnud teiste võrkkesta silmahaiguste (välja arvatud AMD) korral, näeb selline ravi AMD-ga inimestele väga paljutõotav. RGX-314 võib potentsiaalselt töötada VEGF-i blokeerimiseks aastaid pärast selle manustamist; see omakorda aitaks pärssida märja AMD sümptomite arengut, nimelt ebaküpsed veresooned, mis lekitavad verd võrkkesta.
I / II faasi kliinilises uuringus, milles osales 42 inimest, tegi seda 12 uuringus osalejat 9-st mitte vajavad täiendavaid VEGF-vastaseid süste kuus kuud pärast ühte RGX-314 süsti. Lisaks ei täheldatud uuringu käigus kõrvaltoimeid.
ADVM-022
Teist potentsiaalselt tõhusat tüüpi geeniteraapiat saab manustada ambulatoorselt (näiteks arsti kabinetis). Seda ravi nimetatakse ADVM-022 ja see liigub ka II faasi kliinilistesse uuringutesse. Hinnanguliselt võiksid mõlemad need ravimeetodid (ADVM-022 kui ka RGX-314) olla märja AMD-ga inimestele kättesaadavad juba kolme aasta jooksul (umbes 2023).
Sadama kohaletoimetamise süsteem
Port Delivery System (PDS) on väga väike (riisiterast väiksem) aparaat, mis mahutab VEGF-vastaseid ravimeid. PDS implanteeritakse silma kirurgilise protseduuri ajal; see toimib VEFG-vastaste ravimite pideva silma sattumise kaudu.
Sadama kohaletoimetamise süsteem võib lubada märja AMD-ga inimestel silma süstimist täielikult vältida. Protseduur võimaldab märja AMD-ga inimestel kuni kaks aastat ravi vajamata minna.
Ravimi uuesti täitmist saab teha arsti visiidil. Kuid ravimi täitmise protseduur on natuke keerulisem kui anti-VEGF-süstid, mis on praegu AMD märg ravi.
See uuenduslik ravi on nüüd kliinilises uuringus kolmandas etapis ja võib olla tarbija jaoks saadaval järgmise kolme aasta jooksul (umbes aastal 2023).
Lucentise (Ranibizumab) sadamate kohaletoimetamise süsteemi uuring
Ameerika Oftalmoloogia Akadeemia avaldatud 2019. aasta II faasi randomiseeritud kontrollitud kliiniline uuring (mida peetakse meditsiiniliste uuringute kuldmärgiks) hindas sadama kohaletoimetamise süsteemi ohutust ja tõhusust VEGF-vastase ravimiga Lucentis (ranibizumab) märgade AMD-de raviks. A
Uuringust selgus, et PDS oli hästi talutav ja et vanusega seotud AMD-ga inimestel andis PDS vastuse, mis oli võrreldav igakuiste intravitreaalse (silma tagaosas) anti-VEGF (ranibizumabi) süstidega.
"Leiti, et PDS on hästi talutav, vähendades nAMD [vanusega seotud AMD] ravikoormust [kroonilise seisundi põhjustatud tervishoiuteenuste töökoormus], säilitades samal ajal nägemise," kirjutasid uuringu autorid. ranibizumabi PDS-ravi uuring (alates 2020. aastast) on edenenud III astme uuringuks.
Silmatilgad
VEGF-vastased silmatilgad märja AMD jaoks on veel üks uus AMD ravimeetod, mis on kliiniliste uuringute algstaadiumis, kuid mida pole veel inimestel kasutatud. Ravi on katsetatud loomadel.
Kui ravimitega silmatilku peetakse inimeste jaoks piisavalt ohutuks, alustatakse kliinilisi uuringuid.Võib kuluda rohkem kui 10 aastat (umbes aastal 2030), enne kui VEGF-vastased silmatilgad märgade AMD jaoks on tarbijatele saadaval.
Suukaudsed tabletid
Suukaudselt (suu kaudu) manustatavad VEGF-vastased tabletid võivad olla avalikkusele kättesaadavad järgmise viie aasta jooksul (umbes 2025. aastal). Ravimi pillivorm võimaldab märja AMD-ga inimestel VEGF-vastaste süstide kõrvaldamist või vähendamist.
Nüüd kliiniliste uuringute II faasi etapis üritavad suukaudsete AMD-de suukaudsete ravimite arendajad vigu välja selgitada. Ravimil on praegu palju kõrvaltoimeid, nagu iiveldus, jalakrambid ja maksamuutused.
Kui ravimit võib pidada ohutuks ja ohtlikud kõrvaltoimed on kõrvaldatud, võib seda kaaluda tarbijate tarbimiseks.
Pikema kestvusega VEGF-vastased süstid
Ravimitööstus töötab välja mitmeid uusi VEGF-vastaseid ravimeid, mille eesmärk on vähendada süstide sagedust. Nende hulka kuuluvad sellised ravimid nagu Abicipar ja Sunitinab, mis on enne tarbijaks heakskiitmist hinnanguliselt umbes kolm kuni viis aastat (aastatel 2023–2025).
Teine uus ravim, Beovu, on juba heaks kiidetud kasutamiseks USA-s. Beovu süstid võivad kesta kuni kolm kuud ja väidetavalt on uuenduslikud ravimid efektiivsemad niiske AMD tõttu võrkkestas kogunenud vedeliku kuivatamisel.
Kombineeritud ravimid
AMD uued kombineeritud ravimid hõlmavad AMD raviks juba kombineeritud ravimite kombinatsiooni. Eesmärk on mitmetahuline ravimeetod, mille eesmärk on suurendada ravimite kasulikkust ja muuta süstid kauemaks.
Üks selline kombinatsioon on glaukoomi raviks kasutatav silmatilk, mida nimetatakse Cosoptiks (dorsolamiid-timolool) ja mida testitakse koos VEGF-vastaste süstidega. Uuringud näitavad, et need kaks ravimit võivad koos manustatuna aidata võrkkesta vedelikku madalamale kui ainult VEGF-vastased süstid.
Kiiritusravi
Arvatakse, et kiiritusravi, mis sarnaneb vähi raviks tavaliselt kasutatava raviga, aitab aeglustada märjast AMD-st tingitud ebanormaalsete veresoonte kasvu. Kiiritusravi toimib väidetavalt samamoodi nagu vähiravis. See saavutatakse kiiresti kasvavate rakkude hävitamisega.
Kuid pikaajalist ohutust tuleb ikkagi hinnata, enne kui kiiritusravi võib pidada AMD-ravi peamiseks võimaluseks. Suurbritannias ja Šveitsis on saadaval kahte tüüpi kiiritusravi ja neid katsetatakse peagi Ameerika Ühendriikides. Eeldatakse, et kliinilised uuringud algavad aasta jooksul (umbes 2021. aastal).
Kuiva AMD tekkiv ravi
Enamik AMD juhtumeid on seotud aeglaselt areneva AMD tüübiga, mida nimetatakse kuivaks AMD-ks. Praegu ei ole kuiva AMD jaoks ravivõimalusi saadaval, kuid mõned lootustandvad uued ravimeetodid on kavas.
Tüvirakkude teraapiad
Tüvirakkude teraapia saab tänapäeval hoogu igat tüüpi ravi korral, sealhulgas paljude vähivormide korral, samuti kuiva AMD korral. AMD tüvirakkude ravi eesmärk on see, et uued tüvirakud suudaksid asendada võrkkesta rakke, mida AMD sümptomid on kahjustanud või hävitanud.
Tüvirakud viiakse sageli organismi vereringesse IV infusiooni teel. Kuid teadlased tegelevad tüvirakkude siirdamise otse silmadega. Üks strateegia hõlmab tüvirakkude paigutamist vedeliku suspensiooni, mida saab võrkkesta alla süstida.
Kuigi AMD tüvirakkude teraapiat on uuritud ainult väikestes kliinilistes uuringutes, näitavad eksperdid, et see ravirežiim näitab palju lubadusi. Puuduseks on see, et tüvirakkude jaoks võib kuluda veel 10–15 aastat (umbes aastal 2030 või 2035). ravi on osutunud tarbijate jaoks tõhusaks ja ohutuks.
AMD tüvirakkude ravi uuring
. Avaldatud väike uuring, milles osalesid märja AMDga inimesed New England Journal of Medicineleidis, et inimese enda tüvirakkude kasutamine kahjustatud võrkkesta rakkude asendamiseks viis nägemisteravuse säilitamiseni ühe aasta jooksul pärast protseduuri.
Uuringu autorid kirjutasid: "See näib viitavat sellele, et operatsioon aitas haiguse progresseerumist peatada." Ehkki see uuring ei näita, et tüvirakkude teraapia oleks kuiva AMD korral efektiivne, on paljud teadlased kindlad, et eelseisvad uuringud tüvirakkude kohta kuiva AMD ravi on paljutõotav.
Süstid kuiva AMD jaoks
Apl-2 on ravim, mida saab süstida intravitreaalselt (otse silma taha), mis aitab aeglustada kuiva AMD arengut, kaitstes võrkkesta rakke hävimise eest. See ravi on III faasi uuringujärgus ja eeldatavasti on see saadaval umbes kolme kuni viie aasta pärast (umbes aastail 2023–2025).
Muud potentsiaalsed uued kuiva AMD ravimeetodid
Kuiva AMD silmapiiril on veel mitmeid potentsiaalselt tõhusaid uusi ravimeetodeid, sealhulgas:
- Oratsea: Põletikuvastaste omadustega suukaudne antibiootikum, see võib olla saadaval inimestele, kes on kuiva AMD hilises staadiumis. Oracea on praegu III faasi uuringutes ja see võib olla saadaval juba 2021. aastal.
- Metformiin: Ravim, mida tavaliselt manustatakse diabeeti põdevatele inimestele, leiti, et see vähendab AMD tekkimise riski. Selle põhjuseks võib olla metformiini põletikuvastane toime. Metformiin on alates 2020. aastast II faasi uuringus.
Sõna Verywellist
Teie silmaarst (või muu tervishoiuteenuse osutaja) on ekspert, kui selgitada, milline uut tüüpi AMD-ravi teile sobib. Arvestada tuleb paljude teguritega, nagu AMD tüüp, teie sümptomid, samuti haiguse progresseerumise tase ja palju muud.
Lisaks ei ole olemas ühte ravimeetodit, millel puudusi oleks. Mõnel tekkival ravil võib olla väga vähe kõrvaltoimeid, kuid patsiendi valikukriteeriumid (kriteeriumid, mida kasutatakse uuringus osalejaks kvalifitseerumiseks) võivad olla väga ranged (näiteks kirurgiliselt implanteeritavate teleskoopläätsede puhul). Muudel ravimeetoditel / ravimitel võivad olla kõrvaltoimed.
Lõppkokkuvõttes on oluline jääda oma tervishoiumeeskonnaga töötades avatuks uutele võimalustele, et avastada teile parim uus AMD-ravi.