Sisu
Primaarse müelofibroosi (PMF) ainus raviv ravi on tüvirakkude siirdamine, kuid seda ravi soovitatakse kasutada ainult kõrge ja keskmise riskiga patsientidel. Isegi selles rühmas võivad vanus ja muud terviseseisundid suurendada siirdamisega seotud riske, muutes selle vähem kui ideaalseks raviks. Lisaks ei ole kõigil kõrge ja keskmise riskiga PMF-iga inimestel sobiv tüvirakkude siirdamise doonor (sobitatud õde-vend või sobimatu mitteseotud doonor). Madala riskiga PMF-iga inimestel on soovitatav saada ravi, mille eesmärk on vähendada haigusega seotud sümptomeid.Võib-olla on teie arst soovitanud, et siirdamine pole teie jaoks parim valik või pole võimalik tuvastada sobivat doonorit või te ei ole sallinud muid PMF-i esmaseid ravimeetodeid. Loomulikult võib teie järgmine küsimus olla - millised muud ravivõimalused on saadaval? Õnneks on käimas palju uuringuid, kus püütakse leida täiendavaid ravivõimalusi. Vaatame mõned neist ravimitest lühidalt üle.
JAK2 inhibiitorid
JAK2 inhibiitor ruksolitiniib oli esimene PMF-iga tuvastatud sihipärane ravi. JAK2 geeni mutatsioone on seostatud PMF-i arenguga.
Ruksolitiniib on sobiv ravi nende mutatsioonidega inimestele, kellele ei saa tüvirakke siirdada. Õnneks on see olnud kasulik isegi inimestel, kellel pole JAK2 mutatsioone. Käimas on uuringud, mille eesmärk on välja töötada sarnased ravimid (muud JAK2 inhibiitorid), mida saaks kasutada nii PMF-i ravis kui ka ruksolitiniibi kombineerimisel teiste ravimitega.
Momelotiniib on veel üks JAK2 inhibiitor, mida uuritakse PMF-i raviks. Varasemad uuringud märkisid, et 45 protsendil momelotiniibi saanud inimestest vähenes põrna suurus. Ligikaudu pooltel uuritud inimestest oli aneemia paranenud ja enam kui 50 protsenti suutis vereülekandravi lõpetada. Võib areneda trombotsütopeenia (madal trombotsüütide arv) ja see võib efektiivsust piirata. Momelotiniibi võrreldakse ruksolitiniibiga 3. faasi uuringutes, et teha kindlaks selle roll PMF-i ravis.
Immunomoduleerivad ravimid
Pomalidomiid on immunomoduleeriv ravim (ravimid, mis muudavad immuunsüsteemi). See on seotud talidomiidi ja lenalidomiidiga. Üldiselt manustatakse neid ravimeid koos prednisooniga (steroidravim).
PMF-is on talidomiidi ja lenalidomiidi juba uuritud ravivõimalustena. Kuigi mõlemal on kasu, piiravad nende kasutamist sageli kõrvaltoimed. Pomalidomiid töötati välja vähem toksilise võimalusena. Mõnel patsiendil on aneemia paranenud, kuid põrna suurust ei täheldatud. Arvestades seda piiratud kasu, on käimas uuringud, milles uuritakse polmalidomiidi kombineerimist PMF-i ravis teiste ainetega, näiteks ruksolitiniibiga.
Epigeneetilised ravimid
Epigeneetilised ravimid on ravimid, mis mõjutavad teatud geenide ekspressiooni, mitte ei muuda neid füüsiliselt. Nende ravimite üks klass on hüpometüleerivad ained, mis hõlmaksid asatsitidiini ja detsitabiini. Neid ravimeid kasutatakse praegu müelodüsplastilise sündroomi raviks. Asatsitidiini ja detsitabiini rolli uurivad uuringud on varases faasis. Teised ravimid on histooni deatsetülaasi (HDAC) inhibiitorid, nagu givinostaat ja panobinostaat.
Everoliimus
Everoliimus on ravim, mis on klassifitseeritud mTOR kinaasi inhibiitorite ja immunosupressantidena. See on FDA (Toidu- ja Ravimiamet) heaks kiidetud mitme vähi (rinna-, neerurakk-kartsinoom, neuroendokriinne kasvaja jne) raviks ja elundi äratõukereaktsiooni vältimiseks inimestel, kellele on tehtud elundisiirdamine (maks või neer). Everoliimust võetakse suu kaudu. Varased uuringud näitavad, et see võib vähendada sümptomeid, põrna suurust, aneemiat, trombotsüütide arvu ja valgete vereliblede arvu.
Imetelstat
Imetelstat on uuritud mitmete vähkide ja müelofibroosi korral. Varasemate uuringute käigus on see põhjustanud remissiooni (PMH surnud tunnused ja sümptomid) mõnel keskmise või kõrge riskiga PMF-iga inimesel.
Kui te ei reageeri esmasele ravile, võib kliinilisse uuringusse registreerimine anda teile juurdepääsu uudsetele ravimeetoditele. Praegu on müelofibroosiga inimeste ravivõimalusi hinnatud üle 20 kliinilise uuringu. Võite seda võimalust oma arstiga arutada.